化学療法(抗がん剤治療)、ホルモン療法(内分泌療法)、分子標的薬治療、分化誘導療法などが含まれますが、一番一般的なのは抗がん剤です。薬物を使ってがん細胞の増殖を抑えたり、自滅を促進させる治療です。最近は、がん先端治療も併用治療として注目されています。
薬物療法には主に、錠剤やカプセルなどの「のみ薬」による方法と、「点滴や注射などで血管(静脈)に直接抗がん剤を注入する方法」があります。薬を投与する日としない日を組み合わせて、入院あるいは外来で治療を行い、効果と副作用の様子をみながら継続します。少な過ぎれば、がんに対して効果がなく、多過ぎれば副作用、毒性が発生します。通常は患者さんが耐えられる最大の投与量で設定されます。抗がん剤の効き方には、個人差がありますが、腫瘍を短期間に縮小させる効果は認められています。
手術や放射線治療は、がんに罹った部分だけに対応するものですので、がん細胞が血液やリンパ液によって全身に遠隔転移した場合には、対応できません。体全体を対象にがん治療しようとすると、標準治療の中では、抗がん剤ということになります。
抗がん剤の最大の問題は、「薬物耐性」です。薬物耐性にも、はじめから抗がん剤が効きにくい場合の「自然耐性」と、最初は有効だったのに、使っているうちにだんだん効かなくなってくる「獲得耐性」があります。がん幹細胞やストレスに強いがん細胞のように、そもそも抗がん剤の効果を得にくい場合があります。
また、同じ抗がん剤を何か月も使い続けていると、がんが抗がん剤に対する耐性を持ってしまい、だんだんと効きにくくなってきます。その前にがんが消えてしまえば良いのですが、多くの場合、生き残ったがんは再び増殖を始めます。そうなると、これまでの抗がん剤はもう威力を発揮しないので、別の抗がん剤を使わざるを得なくなりますが、どこかで限界を迎えることになります。がん細胞は生き延びるため、抗がん剤の成分を排出したり、変身して防御を固めたりします。
言葉の使い方として、抗がん剤の効果を表現する場合、「著効」「有効」と言います。「著効」とは全てのがんが消失した状態が4週間続くことを言います。この場合、見えなくなっただけで、本当になくなったのかどうかは疑問で、画像に見えない小さながんが残っている可能性が少なくないことに注意してください。また、この著効に対し、一定以上の縮小が4週間続いた場合に「有効」と言います。
「著効」「有効」を合わせて、奏効率という数字が出されますが、完治とかその後の生存率とは必ずしも一致しないことにも注意が必要です。